A fost găsită o metodă de a reduce nivelul lipidelor în sânge timp de trei ani printr-o singură injecție

În particular, concentrația trigliceridelor a scăzut în medie cu 43%, iar cea a colesterolului «rău» — cu 13%. Rezultatele studiului au fost publicate în revista Nature.

Medicamentul acționează asupra genei ANGPTL3, care este responsabilă de producerea de către ficat a unei proteine ce încetinește eliminarea grăsimilor din sânge. Cu ajutorul CRISPR, cercetătorii au modificat o literă din ADN, perturbând funcționarea acestei gene. Drept urmare, ficatul a început să producă semnificativ mai puțină proteină ANGPTL3.

La experiment au participat zece maimuțe, care au primit o singură infuzie a medicamentului. După trei ani, nivelul acestei proteine la ele rămânea, în medie, cu 94% mai mic decât cel inițial, iar concentrația trigliceridelor — cu 43%. Reducerea colesterolului LDL a constituit circa 13%.

Cercetătorii au testat, de asemenea, medicamentul pe patru maimuțe cu deficit de receptori LDL — o tulburare similară se întâlnește în forma ereditară severă de colesterol ridicat. În 35 de zile, nivelul colesterolului «rău» la animale a scăzut, în medie, de la 458 la 247 mg/dl, adică cu 46%. Totuși, efectul de lungă durată în acest grup nu a fost încă studiat.

La animale, nivelul enzimelor hepatice a crescut temporar, însă în decurs de două săptămâni acestea au revenit la valorile inițiale. În același timp, experimentele pe maimuțe nu permit evaluarea definitivă a siguranței metodei pentru oameni.

Versiunea pentru oameni a medicamentului VERVE-201 parcurge deja prima fază a studiilor clinice. Oamenii de știință urmează să stabilească cât de sigură și eficientă este o astfel de editare a ADN-ului la oameni. Pe termen lung, o singură procedură ar putea deveni o alternativă la administrarea permanentă de medicamente pentru reducerea nivelului de colesterol și trigliceride.