Medicii americani au modificat pentru prima dată în istorie genele unui bebeluș cu o boală gravă

KJ s-a născut în 2024 și aproape imediat medicii și-au dat seama că ceva nu era în regulă cu copilul: el nu mânca și dormea mai tot timpul. S-a dovedit că avea o boală genetică severă, care afectează o persoană din 1,3 milioane. Pacienților le lipsește o enzimă hepatică care transformă amoniacul în uree, astfel încât acesta să poată fi excretat din organism, relatează snob.ru cu referire la theguardian.com.

Unele persoane cu acest diagnostic primesc un transplant de ficat. Dar bebelușii cu o formă severă a bolii pot dezvolta complicații grave în timp ce cresc suficient pentru a fi operați.

Medicii au propus crearea unui medicament pentru bebeluș care va edita ADN-ul. Ei au dezvoltat medicamentul timp de șase luni. KJ a primit prima sa doză în februarie, urmată de încă două în martie și aprilie.

Potrivit medicului principal din echipă, Rebecca Ahrens-Nicklas, descoperirea a fost posibilă datorită anilor de progrese în cercetarea genetică. „Deși KJ este doar un singur pacient, sperăm că el va fi primul dintre mulți care vor beneficia de acest lucru”, a spus ea.

Medicii au spus că copilul se simte bine și a fost externat din spital. Cu toate acestea, el va avea nevoie de monitorizare atentă pe tot parcursul vieții sale.

Acum ne puteți urmări și pe Telegram, Facebook și Instagram pentru a fi la curent cu ultimele știri.