Ученые сделали шаг вперед в борьбе с синдромом мальчика в пузыре

С результатами работы исследователей можно ознакомиться в журнале Сell Stem Cell.

Тяжелый комбинированный иммунодефицит – это генетическое заболевание, при котором в результате дефекта одного гена нарушается работа всей иммунной системы. Из-за того что больные люди могут умереть от обычной простуды, им все время приходится находиться в стерильной среде, однако даже в таких условиях продолжительность жизни пациента редко превышает два года. Именно из-за этого заболевание получило название «синдром мальчика в пузыре».

Врачи разработали методику, которая в дальнейшем может стать средством лечения иммунодефицита. Для этого у пациента берутся поврежденные иммунные клетки и путем эпигенетического перепрограммирования превращаются в индуцированные стволовые клетки. Затем ученые исправили генетические ошибки в получившихся клетках и встроили их обратно в иммунную систему больного, где они должны начать строительство новой, правильно работающей защитной системы организма. Ученые заявляют, что пока методика является экспериментальной, но вполне может стать эффективным средством лечения тяжелого комбинированного иммунодефицита.